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FAQs

小核酸药物siRNA和ASO的区别主要有哪些????

1、化学结构的区别

ASO是单链,,,,,而siRNA是双链。。。

2、作用机制的区别

ASO或通过RNase H降解靶mRNA,,,,,或通过空间位阻滋扰mRNA功效,,,,,siRNA则主要通过RISC复合体降解mRNA。。。

3、施展药效的细胞空间

RNase H在胞质和胞核中均有漫衍,,,,,因此ASO可以在胞质和胞核中施展作用。。。然而,,,,,RISC仅保存于胞质中,,,,,故siRNA仅在胞质中施展作用。。。

4、药效作用长期性以及是否可以放大

RISC可重复作用于靶标mRNA,,,,,因此siRNA的药效更为长期。。。

别的,,,,,siRNA的正义链在被释放或降解后,,,,,可作为引物,,,,,在RNA依赖的RNA聚合酶的催化下,,,,,以靶mRNA为模板扩增获得dsRNA。。。dsRNA随后被Dicer降解成新的siRNA,,,,,进入RNA滋扰循环,,,,,从而实现药物效果的级联放大。。。

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