yl23455永利AOC效劳平台优势

• 优化设计平台 (MOD)

  精准靶向设计：借鉴酶活性/变构位点靶向战略，，通过展望筛选mRNA特定靶向区间，，实现高效基因默然，，显著提升设计效率与质量。。。。。。
  多维优化设计：在履历与理性设计基础上，，整合可及性、特异性及同源性等要害要素，，周全优化序列设计。。。。。。
  

• 合陋习模

  可实现从毫克到克级的寡核苷酸合成 ，，并执行严酷的质量控制。。。。。。

• 递送系统优化

  GalNAc合成&2000⁺种Ionizable lipid设计。。。。。。
  

• 富厚的单体库储备

  80⁺核苷酸修饰（涵盖糖环、骨架及碱基）
  

专业偶联&案例验证

• 以可靠的化学工艺，，实现高纯度AOC合成；；；；；偶联战略可凭证差别项目的奇异需求举行定制化设计。。。。。。
  点击化学 (DBCO-叠氮)偶联 (CCC)
  
  马来酰亚胺-巯基偶联(MTC)
  
  氨基-寡核苷酸-抗体偶联 (AOAC)
  
  通过微生物谷氨酰胺转胺酶(mTG nase) 实现定点偶联
  

案例分享：合成与表征

• yl23455永利专业能力已在多个乐成项目中获得验证。。。。。。 精准合成与先进剖析表征相连系，，确保产品质量、纯度及全程可控。。。。。。
  案例1:抗体-siRNA偶联物(退火后)
  
  案例2:DAR控制、纯化与AOC表征
  

从药物发明到IND申报?提供一站式临床前效劳

• 
  案例: 食蟹猴研究 -- siRNA袒露剖析
  

FAQs

• 核酸药物靶向给药现在面临哪些主要挑战
  ？？

  小核酸药物虽然在靶向肝脏细胞/组织中已取得重大希望，，但无法解决肝脏以外的药物靶向递送问题。。。。。。同时，，在给药剂量、体内袒露浓度与时间窗等方面仍需要进一步优化。。。。。。

• 抗体药物作为药物靶向递送载体有哪些优势
  ？？

  抗体对肿瘤细胞抗原具有高特异性和高亲和力，，使其成为药物靶向递送的理想载体，，可以将药物精准靶向递送至肿瘤病灶部位。。。。。。

• AOC手艺将怎样推动核酸药物的生长
  ？？

  AOC手艺不但是解决递送难题的要害，，更有望催生突破性疗法，，为现在无药可治的疾病带来新的希望。。。。。。

• 抗体寡核苷酸偶联物（AOC）与RNAi药物开发主要面临哪些要害问题
  ？？

  抗体寡核苷酸偶联物（AOC）与 RNAi 药物开发面临序列设计低效、偶联战略简单、规；；；；；铣赡烟狻⒕急碚魅笔А⑻迥谄兰鄄煌晟频纫ξ侍猓晗赴ǎ

  序列设计：难以精准定位 mRNA 最优默然窗口，，特异性与跨物种同源性难以兼顾，，siRNA/ASO 设计效率低。。。。。。

  合成与偶联：寡核苷酸规；；；；；铣赡芰θ狈Γ狈Χ嘌⑽坏闾匾煨缘目固 - 寡核苷酸偶联手艺，，难以稳固控制 DAR 值（药物抗体比）。。。。。。

  交付系统：缺乏 GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）、可电离脂质等高效递送载体开发能力，，难以实现寡核苷酸药物高效递送。。。。。。

• yl23455永利针对 RNAi-AOC 提供哪些解决计划与焦点研发能力
  ？？

  yl23455永利团队已建设 RNAi-AOC 研发效劳平台，，面向肝外靶向递送需求，，笼罩从序列设计、寡核苷酸制备、抗体-寡核苷酸偶联，，到纯化表征与体内外评价的全流程开发。。。。。。焦点能力如下：

  AI序列设计（MOD）：展望最优默然窗口，，综合结构可及性、特异性与跨物种同源性剖析，，高效输出适用于 AOC 开发的 siRNA/ASO 候选序列。。。。。。

  规；；；；；押塑账岷铣捎朐睾芍票福具备从 OD 到 mg、g 级别的寡核苷酸合成与纯化能力，，可为 AOC 开发提供高质量 oligonucleotide payload，，并支持差别阶段的工艺放大与样品供应。。。。。。

  多类型 AOC 偶联工艺开发：建设了涵盖点击化学（DBCO-叠氮）、马来酰亚胺-巯基偶联、氨基-寡核苷酸-抗体偶联（AOAC）及基于微生物谷氨酰胺转胺酶（mTGase）或抗体位点突变的定点偶联等多样化偶联系统，，可凭证抗体、linker 与 oligonucleotide 的结构特征无邪选择工艺路径，，支持面向肝外靶向的 AOC 分子构建。。。。。。

  AOC 纯化与高区分表征剖析：配备 AEX、SEC、UPLC-MS、TOF 中剖析纯化平台，，可用于偶联产品纯化、DAR 漫衍剖析、分子量确认及杂质表征，，支持 AOC 产品质量研究与工艺优化。。。。。。

  从分子构建到体内外评价的闭环开发：整合化学修饰、偶联工程、剖析表征及体内 DMPK/药效评价能力，，形成面向肝外递送 AOC 分子的端到端研发支持系统，，加速候选分子的发明、筛选与转化。。。。。。

• 所有研究均在统一园区内实验室有序完成，，切实包管实验进度和项目相同的高效性，，占有数据获取和评估的行业优越性。。。。。。