生物医药时光机“yl23455永利2023号”

01 让遗忘再慢一点
阿尔茨海默病新希望

2023年1月6日，，，，FDA加速批准了渤健/卫材的lecanemab(Leqembi)上市申请，，，，用于治疗阿尔茨海默病(AD)，，，，这预示着多年颇为悄然的AD市场迎来有希望的生长。。。这款抗β淀粉样卵白(Aβ)单克隆抗体，，，，能够选择性连系以中和消除可溶性、有毒的淀粉样卵白-β(Aβ)聚整体(原纤维)，，，，而这些聚整体被以为有助于AD中的神经退行性历程。。。

至7月6日，，，，FDA官网显示Leqembi的加速批准已乐成转为完全批准。。。

FDA药品评价与研究中心(CDER)主任Billy Dunn博士体现：“阿尔茨海默症极大影响了患者的生涯，，，，对他们所爱的人也爆发了杀绝性影响。。。Lecanemab是针对和影响这种疾病历程的最新疗法，，，，而不是只治疗相关症状。。。”

yl23455永利与AD

? 助力中国原创阿尔茨海默症新药GV-971上市

02 倾覆时代的心
分子之心开发的AI卵白优化和设计平台 MoleculeOS

2023年1月11日，，，，在机械之心AI科技年会上，，，，分子之心首创人、美国芝加哥丰田盘算手艺研究所终身教授、清华大学智能工业研究院（AIR）卓越会见教授许锦波揭晓主题演讲《AI卵白质设计最新希望》，，，，分享了分子之心开发的AI卵白优化和设计平台——MoleculeOS，，，，以及在卵白质侧链、抗体抗原复合物结构展望的最新研究效果。。。

许锦波教授在演讲最后总结道：“人工智能不但倾覆了卵白质结构展望，，，，着实也大幅度地提高了卵白质其他方面的研究的性能。。。好比在卵白质侧链结构展望，，，，在卵白质复合物，，，，特殊是抗体抗原复合物结构展望方面，，，，在卵白质的优化和设计方面，，，，通过使用人工智能，，，，我们都可以做得比古板要领要好许多。。。”

yl23455永利与AI

? 2023年9月26日，，，，yl23455永利承办的“引领新偏向，，，，聚AI迎未来——2023张江AI智药论坛暨第三届AI研发立异论坛”在张江科学礼堂盛大开幕。。。

03 天价并购
MNC加码ADC

2023年3月13日，，，，辉瑞宣布以430亿美元收购抗体偶联药物(ADC)企业Seagen，，，，以增强其癌症治疗项目。。。

Seagen已有4款获批的药物，，，，其中3款为ADC药物，，，，1款为小分子药物。。。

?PADCEV：Enfortumab vedotin-ejfv，，，，靶向Nectin-4 ADC，，，，顺应症为转移性尿路上皮癌（mUC）。。。2023年12月15日，，，，FDA提前批准了PADCEV联合K药（默沙东）用于一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）成人患者治疗，，，，比PDUFA的目的日期（2024年5月9日）提前了快要五个月。。。

?ADCETRIS：维布妥昔单抗，，，，是一款靶向CD30 ADC，，，，顺应症为霍奇金淋巴瘤和系统性间变性大细胞淋巴瘤等。。。

?TIVDAK：tisotumab vedotin-tftv，，，，靶向TF ADC，，，，顺应症为化疗时代或之后泛起疾病希望的复发或转移性宫颈癌成人患者。。。

?TUKYSA：图卡替尼Tucatinib，，，，是一种口服小分子HER2卵白的酪氨酸激酶抑制剂，，，，顺应症为HER2阳性不可切除、转移性乳腺癌。。。

别的，，，，同年12月15日，，，，和铂医药子公司诺纳生物将MSLN ADC新药HBM9033的全球权益授权给Seagen。。。

?HBM9033（H2L2-ADC）是一款潜在BIC产品，，，，特异性靶向人世皮素（MSLN），，，，同年8月已获FDA批准举行临床试验，，，，用于治疗晚期实体瘤。。。

yl23455永利与ADC

?  助力安谛康生物儿童版“一粒治愈”流感新药在中国临床受理

?  助力华奥泰靶向CD73的ADC在美国获批临床

?  助力轩竹生物研发的完全敲除岩藻糖的双抗ADC药物KM501获批临床

?  yl23455永利抗体药物偶联物(ADC)研发效劳平台

04 望见灼烁
扩展眼科疗法结构

2023年4月30日，，，，安斯泰来与眼科公司Iveric Bio告竣协议，，，，以59亿美元收购后者，，，，扩展在眼科疗法领域的结构。。。

Iveric Bio是一家专注于眼科疗法开发的生物制药公司，，，，研发管线包括核酸适配体(Aptamer)和AAV基因疗法，，，，致力于研发视网膜疾病的新型治疗计划。。。2023年2月已宣布美国FDA受理了其首发管线Avacincaptad Pegol的新药申请，，，，这款新型补体卵白C5抑制剂用于治疗年岁相关性黄斑变性(AMD)继发的地图样萎缩(GA)。。。该管线获FDA优先审评和突破性疗法双重资格。。。

至8月5日，，，，安斯泰来宣布FDA批准了Avacincaptad Pegol上市，，，，商品名为IZERVAY?。。。

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?  助力锐明新药海内首创治疗wAMD滴眼剂I期临床效果起劲

?  yl23455永利与艾尔康生物告竣战略相助，，，，助力眼科细胞和基因药物临床前研发

?  yl23455永利临床前眼科研究平台

05 瘦
走向天下的GLP-1

2023年6月3日，，，，诺和诺德司美格鲁肽注射液（GLP-1受体激动剂）上市申请正式获国家药监局受理，，，，申报顺应症或为减重顺应症。。。2021年4月，，，，司美格鲁肽已在中海内地获批降糖顺应症，，，，云云次获批上市，，，，诺和诺德的司美格鲁将成为首款入口减肥药。。。

着名学术期刊《科学》也将胰高血糖素样肽-1(GLP-1)激动剂评为2023年度科学突破(Science’s 2023 Breakthrough of the Year)，，，，这标记着在对抗肥胖症及其相关并发症的恒久斗争中的主要里程碑。。。这项科学成绩不但在肥胖症治疗领域爆发了深远影响，，，，并且其潜在应用正被普遍研究，，，，包括在治疗药物成瘾和神经退行性疾病等多种病症方面的用途。。。

yl23455永利与GLP-1

?  助力德睿智药GLP-1RA小分子口服药物乐成完成临床I期首例受试者给药

?  yl23455永利“GLP-1”新药研发效劳能力先容

06 有数
转甲状腺素卵白淀粉样变心肌病ATTR-CM新药抵达三期临床

2023年7月17日，，，，BridgeBio Pharma宣布其焦点产品Acoramidis治疗转甲状腺素卵白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的三期临床获得乐成。。。

受此新闻影响，，，，BridgeBio Pharma股价盘前大涨64%，，，，市值凌驾50亿美元。。。

Acoramidis(AG10)是具有口服活性的、选择性的甲状腺素转运卵白(TTR)的稳固剂，，，，对野生型和V1221突变型均有用。。。

ATTR-CM是一种有数、致死性疾病，，，，由于疾病认知度低、临床症状缺乏特异性，，，，常被误诊为缘故原由不明性心力衰竭或肥厚型心肌病，，，，造成患者诊断和治疗延误。。。

yl23455永利与有数病

?  助力璧辰医药ABM-1310获美国FDA孤儿药资格认证，，，，用于治疗携带BRAF V600突变的脑胶质母细胞瘤患者

07 母亲的困扰
关注产后抑郁症(PPD)

2023年8月4日，，，，Sage Therapeutics和Biogen配合开发的重磅新药Zurzuvae获FDA批准，，，，用于治疗成人产后抑郁症(PPD)。。。Zurzuvae是首款也是唯逐一款可快速改善PPD女性抑郁症状的口服药物，，，，只需天天口服一次，，，，疗程14天，，，，完成疗程后仍能坚持效果，，，，无需继续服用药物。。。这种差别于古板恒久服药的抑郁症治疗模式能够规避慢性副作用。。。

据FDA官网显示，，，，Zurzuvae曾获得快速通道、突破疗法和优先审批资质。。。

产后支持国际执行主任Wendy N. Davis博士说：“今天的批准关于美国预计有500万名妇女来说是个好新闻，，，，她们每年报告履历这种破损性且经常被误解的疾病的症状。。。；；
；；加蠵PD的女性迫切需要实时的照顾护士和特另外治疗选择，，，，以提供快速缓解，，，，以便她们能够在生掷中的这个主要时刻坚持康健和保存。。。”

yl23455永利与神经系统疾病药物

?  助力致根医药新型抗抑郁药物ZG-001获准开展临床

08 1+1=?
首个RNA编辑疗法里程碑

2023年9月6日，，，，Wave Life Sciences宣布递交其在研疗法WVE-006的首个临床试验申请，，，，用以治疗α-1抗胰卵白酶缺乏症(AATD)。。。

WVE-006为一款经PN化学修饰、GalNAc偶联、潜在“first-in-class”的AATD在研寡核苷酸疗法，，，，也是是首款进入临床开发的RNA编辑疗法。。。

AATD是一种遗传性疾病，，，，通常由SERPINA1基因中的G-A点突变（Z等位基因）引起。。。这种突变会导致肺部缺乏野生型α-1抗胰卵白酶（M-AAT）功效，，，，从而引发肺部疾。。。；；
；；同时，，，，Z-AAT卵白在肝细胞中过失折叠群集，，，，从而引发肝脏疾病。。。通过运送AAT卵白举行增强治疗是现在治疗AATD肺病的唯一要领，，，，需要每周举行一次静脉注射；；；
；；而除肝移植外，，，，现在还没有其他治疗要领解决AATD肝脏疾病。。。WVE-006旨在修正突变的SERPINA1基因的转录物，，，，以改善此疾病在肝脏与肺脏的病征。。。

yl23455永利与核酸药物

?  bDNA手艺在寡核苷酸及mRNA药物生物剖析中的应用与实例分享

?  yl23455永利核酸药物研发效劳平台

09 突出孝顺
2023年诺贝尔心理学或医学奖

1

2023年9月6日，，，，Wave Life Sciences宣布递交其在研疗法WVE-006的首个临床试验申请，，，，用以治疗α-1抗胰卵白酶缺乏症(AATD)。。。

2023年10月2日，，，，匈牙利-美国生物学家卡塔林·考里科 (Katalin Karikó） 和美国生物学家德鲁·韦斯曼（Drew Weissman）因在核苷碱基修饰方面的发明，，，，使得开发针对COVID-19的有用mRNA疫苗成为可能，，，，获得2023年诺贝尔心理学或医学奖。。。

10 不可成药？？？？？
入局KRAS抑制剂

2023年10月9日，，，，百时美施贵宝（BMS）宣布以每股58.00美元现金收购Mirati Therapeutics，，，，总股本价值为48亿美元。。。

对BMS而言，，，，这次收购增补了其肿瘤领域管线储备；；；
；；对Mirati而言，，，，能够加速KRAS抑制剂Krazati的商业化和推进其它候选药物的开发。。。

芝加哥大学医学院教授Marina C. Garassino体现：“迄今为止展现出的数据批注，，，，在免疫疗法之后或与免疫疗法联合使用Adagrasib，，，，为KRAS G12C突变的一线NSCLC患者提供了清静可耐受的计划。。。Adagrasib是唯逐一种可在免疫治疗同时或之后联合使用的KRAS G12C抑制剂，，，，肝毒性获得了优异治理，，，，并且仍然体现出起劲的疗效信号。。。”

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11 出海元年
30天内 3家企业 3款产品

? 10月29日，，，，君实生物的抗肿瘤免疫疗法PD-1抑制剂特瑞普利单抗已获得FDA批准上市，，，，成为首个获FDA批准上市的中国抗PD-1单抗。。。

以后12月1日，，，，君实生物宣布澳大利亚药品治理局(TGA)已受理特瑞普利单抗的上市允许申请，，，，针对顺应症为联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗，，，，以及作为单药治疗既往含铂治疗历程中或治疗后疾病希望的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者。。。

? 11月8日，，，，和黄医药自主研发的抗肿瘤新药呋喹替尼获得FDA批准上市，，，，进入外地医药市场，，，，以治疗晚期结直肠癌。。。这是美国首个且唯一获批用于治疗经治转移性结直肠癌的，，，，针对所有三种抗血管内皮生长因子(VEGF)受体的高选择性抑制剂。。。

? 11月18日，，，，亿帆医药的第三代白细胞生长因子艾贝格司亭α注射液获得FDA批准上市，，，，用于成年非髓性恶性肿瘤患者在接受容易引起发热性中性粒细胞镌汰症的骨髓抑制性抗癌药物治疗时，，，，降低以发热性中性粒细胞镌汰症为体现的熏染爆发率。。。

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12 从0到1
CRISPR-Cas9的11年

2023年12月8日，，，，美国FDA批准了首款基于新型基因编辑手艺的基因疗法——Casgevy，，，，为12岁及以上镰刀型细胞血虚症(SCD)患者带来基因疗法的新选择。。。

Casgevy，，，，由CRISPR与Vertex配合研发，，，，使用CRISPR/Cas9基因编辑系统，，，，在体外对来自患者的造血干细胞举行编辑，，，，使血红细胞生产高水平的胎儿血红卵白(HbF)。。。此前已获得英国药品和康健产品治理局(MHRA)上市允许。。。

仅11年，，，，这项突破性手艺走向临床应用。。。

2012年，，，，CRISPR-Cas9作为编辑基因工具迎来它的首个高光时刻：用于修改基因组靶区序列；；；
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2015年，，，，鉴于其在基因编辑方面的革命性潜力，，，，《科学》杂志在将CRISPR评为年度突破；；；
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2020年，，，，这一发明为Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna赢得了诺贝尔化学奖；；；
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2023年，，，，CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批。。。

这是一次里程碑意义的批准，，，，推开CRISPR疗法在未来进一步转化与临床应用的大门，，，，为遗传性疾病治疗带来更多治愈的时机。。。

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