中国首个基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获FDA临床试验允许

医线药闻

1. 9月2日，，，
，锐正基因（Accuredit）宣布其自主研发的基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验允许，，，
，拟开发用于治疗转甲状腺素卵白淀粉样变性（ATTR）。。。。。 ART001现在正在中国开展临床1期试验。。。。。

2. 9月2日，，，
，据CDE官网，，，
，百济神州（苏州）生物科技有限公司联合申请药品“BGB-11417薄膜包衣片”，，，
，获得临床试验默示允许，，，
，顺应症：拟用于治疗华氏巨球卵白血症。。。。。

3. 8月31日，，，
，CDE官网最新公示，，，
，普祺医药申报的PG-033片获批临床，，，
，拟开发用于治疗神经性皮炎陪同的中、重度瘙痒。。。。。这是普祺医药的一款在研产品，，，
，尚未披露靶点，，，
，此次是PG-033片首次在中国获批IND。。。。。

4. 8月30日，，，
，CDE官网公示，，，
，礼来（Eli Lilly and Company）申报的LY3540378注射液获批临床，，，
，拟开发用于治疗慢性肾脏疾。。。。。–KD）患者。。。。。LY3540378（volenrelaxin）是礼来在研的长效松懈素家族肽受体1（RXFP1）的有用激动剂。。。。。

投融药事

1. 8月30日，，，
，艾力斯与加科思药业签署战略相助协议，，，
，艾力斯获得在中国（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）研究、开发、生产、注册以及商业化KRAS G12C抑制剂戈来雷塞和SHP2抑制剂JAB-3312的独吞允许。。。。。凭证协议条款，，，
，艾力斯迁就此项授权向加科思支付1.5亿元首付款，，，
，最高达7.0亿元的开发及销售里程碑付款，，，
，以及两位数比例的销售提成，，，
，上述金额为含增值税金额。。。。。

科技药研

1. 8月28日，，，
，耶拿大学的Christina E. Zielinski教授团队揭晓了研究题题“Sodium chloride in the tumor microenvironment enhances T cell metabolic fitness and cytotoxicity”，，，
，展现了肿瘤中的高浓度钠离子（NaCl）怎样增强T细胞的代谢活力和杀伤力，，，
，从而提高抗肿瘤免疫的效力。。。。。

[1]Soll, D., Chu, CF., Sun, S. et al. Sodium chloride in the tumor microenvironment enhances T cell metabolic fitness and cytotoxicity. Nat Immunol (2024). https://doi.org/10.1038/s41590-024-01918-6