诺未科技靶向GPC3基因治疗药物获批临床丨“美”天新药事
医线药闻
1、5月20日，，Krystal Biotech公司宣布，，美国FDA已批准其基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec）上市，，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。。。它是首个FDA批准的外用基因疗法，，也是首款可重复给药的基因疗法。。。它同时为DEB患者带来了首款获批基因疗法。。。
2、博安生物注射用BA1202获批临床。。。注射用BA1202为该公司开发的靶向CEACAM5 (CEA）和CD3的双特异性抗体，，拟用于实体瘤的治疗，，包括晚期/转移性结直肠癌、非小细胞肺癌、胰腺癌和胃癌等CEA阳性肿瘤。。。
3、诺未科技NWRD06裸质粒DNA注射液获批临床，，顺应症为GPC3阳性原发性肝细胞癌NWRD06为肝癌治疗性DNA核酸药物，，是诺未科技研发的一种靶向肝癌特异性抗原GPC3的体内基因治疗药物。。。
4、阿斯利康AZD3427注射用浓溶液、AZD9592获批临床。。。AZD3427是该公司心血管疾病领域在研管线中的一款松懈素模拟物，，本次在中国获批临床，，拟用于治疗心力衰竭合并左心疾病所致肺高血压；；；；AZD9592是一款以EGFR-cMET为靶点的立异产品，，本次该药在中国获批临床，，拟拟用于单药和与抗癌药物联适用药治疗晚期实体瘤。。。
5、上海细胞治疗集团研发的细胞药物BZD1901获得FDA孤儿药资格，，用于治疗间皮瘤。。。BZD1901是一款自渗透PD-1纳米抗体靶向间皮素CAR-T产品，，拟用于治疗间皮素阳性晚期实体肿瘤。。。
投融药事
1、特宝生物与Aligos Therapeutics拟签署一项研究相助与开发协议，，双方将对基于治疗肝炎的核酸手艺爆发的寡核苷酸化合物举行相助研发。。。该协议生效后，，特宝生物应向Aligos公司支付预付款和研究相助资金共计700万美元，，并将凭证允许手艺的产品开发及上市销售分阶段支付最高支付不凌驾1.09亿美元的响应开发、销售里程碑用度，，以及相关特许权使用费。。。
科技药研
1、克日，，来自江南大学的研究者们在Pharmacol Res.杂志上揭晓了研究批注GPR41加入肺成纤维细胞的活化和纤维化，，GPR41代表了肺纤维化的潜在治疗靶点。。。通过进一步的机制剖析，，研究者证实GPR41通过其Gαi/o亚基而不是Gβγ亚基调理TGF-β1诱导的成纤维细胞向肌成纤维细胞分解以及Smad2/3和ERK1/2磷酸化[1]。。。
Zhengnan Ren et al. G protein coupled receptor 41 regulates fibroblast activation in pulmonary fibrosis via Gαi/o and downstream Smad2/3 and ERK1/2 phosphorylation. Pharmacol Res. 2023 Apr 3;191:106754. doi: 10.1016/j.phrs.2023.106754.
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