中美瑞康自主研发小核酸药物获FDA孤儿药认定丨“美”天新药事
医线药闻
1、3月14日，，德琪医药宣布通告称，，中国国家药监局药品审评中心（CDE）已批准ATG-022用于治疗晚期及转移性实体瘤的1期临床研究（CLINCH研究）。。ATG-022是一款作用于Claudin 18.2的抗体偶联药物（ADC），，此前已经在澳大利亚获批临床。。
2、3月13日，，丹诺医药宣布，，其在研多靶点偶联分子瑞法舒坦唑（TNP-2198）治疗幽门螺杆菌熏染的新药临床试验申请获得美国FDA批准。。果真资料显示，，瑞法舒坦唑是由丹诺医药发明并开发的一个专门针对厌氧菌和微需氧菌（包括幽门螺杆菌）熏染设计开发的多靶点偶联分子。。
3、3月14日，，众生药业宣布通告称，，其控股子公司众生睿创研发的1类新药RAY1225注射液临床试验申请获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准，，拟开发治疗2型糖尿病、超重或肥胖。。RAY1225注射液是一款立异结构多肽药物，，属于长效GLP-1类药物。。
4、克日，，兰晟医药自主研发的抑郁症新药LS21031获得国家药品监视治理局（CDE）允许新药临床试验，，拟开发的临床顺应症为抑郁症。。
5、克日，，中美瑞康宣布，，其自主研发的小核酸药品RAG-17，，获得美国食物药品监视治理局(FDA)的孤儿药认定，，该药物用于治疗肌萎缩侧索硬化。。
投融药事
1、3月13日，，辉瑞（Pfizer）宣布将斥资约430亿美元收购Seagen公司，，扩展其肿瘤学管线。。Seagen是抗体偶联药物（ADC）开发方面的先驱公司，，迄今为止FDA批准的12款ADC中，，4款使用该公司的ADC手艺。。该公司的研发管线中除了4款获批疗法以外，，还包括11款新分子实体在研疗法。。
科技药研
1、在一项新的研究中，，来自美国华盛顿大学和科罗拉多大学等研究机构的研究职员确定了一种潜在的治疗战略，，用于治疗一种有数的骨髓衰竭综合征，，即皮肤异色病合并中性粒细胞镌汰症（poikiloderma with neutropenia, PN）。。这项新的研究也可能对治疗其他具有类似潜在功效障碍的骨髓衰竭综合征爆发影响。。相关研究效果揭晓在2023年3月3日的Science期刊上[1]。。
Ho-Chang Jeong et al. USB1 is a miRNA deadenylase that regulates hematopoietic development. Science, 2023, doi:10.1126/science.abj8379.
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