全球首款直接注入大脑的基因疗法获批丨“美”天新药事
医线药闻
1、7月21日，，，PTC Therapeutics公司宣布，，，欧盟委员会批准基因疗法Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市。。用于治疗18个月以上芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者。。这是直接注入大脑的首款获批基因疗法，，，也是改变AADCD疾病历程的首款获批疗法。。
2、7月20日，，，华海药业宣布通告称下属子公司上；；；；；绿┥镆┮倒煞萦邢薰炯盎┥镆揭┦忠眨ㄉ虾＃┯邢薰臼盏焦乙┢芳嗍又卫砭峙记┓⒌腍B0034注射液的《药物临床试验批准通知书》，，，赞成华奥泰及华博在中国开展HB0034注射液Ib期临床试验。。
3、7月21日，，，成都威斯克生物宣布，，，墨西哥药监部分已揭晓允许证，，，批准成都威斯克生物医药有限公司/四川大学华西医院研发的重组变异新型冠状病毒疫苗（Sf9细胞）开展I/II期临床研究。。这是针对Omicron（奥密克戎）等变异新冠病毒的第二代重组卵白疫苗。。
投融药事
1、7月20日，，，成都迈科康生物科技有限公司宣布完成5亿元B轮融资。。本轮融资主要用于公司多个疫苗管线的临床试验、上海生产基地建设以及人才团队的扩展和完善。。
2、7月19日，，，美国生物手艺公司 Avista Therapeutics宣布，，，其与罗氏告竣相助，，，开发用于眼科疾病的新型腺相关病毒（AAV）基因治疗载体。。为此，，，Avista公司将收到750万美元的预付款，，，并将有资格在相助的研究阶段获得特殊付款、临床和销售里程碑付款以及由此爆发的产品特许权使用费，，，总潜在生意额可能凌驾10亿美元。。
3、7月19日，，，方拓生物科技公司宣布完成1.6亿美元的B轮融资。。方拓生物2019年建设，，，致力于开发立异基因治疗药物，，，为全球有数病和慢性病患者提供高质量、可支付的基因治疗产品。。
科技药研
1、克日，，，一篇揭晓在国际杂志European Respiratory Journal上题的研究报告中，，，来自悉尼科技大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种新型药物靶点：肥大细胞糜酶-1（CMA1，，，mast cell chymase-1）的特殊酶类，，，其或有望资助开发针对COPD的新型疗法和预防性步伐，，，COPD是一种炎性肺部疾病，，，其常；；；；；嵋鹌累毡詹⑹沟没颊吆粑烟[1]。。
[1] Gang Liu, Andrew G. Jarnicki, Keshav R. Paudel, et al. Adverse roles of mast cell chymase-1 in chronic obstructive pulmonary disease, European Respiratory Journal (2022). DOI: 10.1183/13993003.01431-2021
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