新药审评是美国食物药品治理局（简称FDA）主要职能之一。。FDA将加速新药审评、增进立异生长作为其一项主要使命。。近年来，， ，，，FDA开展了一系列刷新活动，， ，，，大大缩短了新药审评时间。。从1992年平均需要二年半时间审评一个新药到现在不到十个月审评一个新药，， ，，，为重症患者获得急需新药赢得了名贵时间，， ，，，也为自己树立了一个高效政府机构新形象。。
一、FDA简介
FDA是美国历史最悠久的；；；は恼咦橹唬， ，，，共约有全职员工15700人，， ，，，漫衍在美国各主要都会以及中国、英国、比利时、意大利、印度、墨西哥、智利、哥斯达黎加、南非和约旦等10个国家。。其监视治理的产品包括：食物、人用药品、人用生物制品、兽用药品、化妆品、医疗机械、放射性机电产品（包括手机、微波炉等）以及烟草产品，， ，，，每年监视治理的产品价值凌驾2万亿美元。。2015年度FDA财务预算为47.4亿美元。。
FDA局长由美国总统提名并经参议院表决批准。。FDA总部划分为五大办公室，， ，，，划分是局长办公室、食物和兽药办公室、药品和烟草产品办公室、全球羁系和政策办公室，， ，，，以及运行办公室。。为推行羁系职责，， ，，，FDA在天下各地设立了许多派出机构。。派出机构的总人数约为4500，， ，，，约占FDA总人数的三分之一。。以下重点先容FDA总部认真新药审评的药品审评与研究中心。。
药品审评与研究中心归FDA药品和烟草产品办公室治理。。药品审评与研究中心共有4508名员工，， ，，，划分为12个办公室，， ，，，划分是：中心主任办公室，， ，，，对外相同与交流办公室，， ，，，规则依从办公室，， ，，，仿制药办公室，， ，，，治理办公室，， ，，，医学政策办公室，， ，，，新药办公室，， ，，，药品质量办公室，， ，，，羁系政策办公室，， ，，，战略项目办公室，， ，，，监测和盛行病学办公室，， ，，，转化医学办公室。。新药办公室是药品审评与研究中心的主要办公室，， ，，，细分为6个办公室，， ，，，划分对州差别的新药举行审评，， ，，，划分是：抗菌药办公室，， ，，，认真对抗菌新药的审评；；；第一药品审评办公室，， ，，，认真对心血管、肾脏、神经以及精神类疾病新药的审评；；；第二药品审评办公室，， ，，，认真对麻醉、止痛、成瘾类、代谢、内渗透、肺、风湿类疾病新药的审评；；；第三药品审评办公室，， ，，，认真皮肤、胃肠、先天性代谢缺陷、骨、生殖、泌尿疾病新药的审评；；；第四药品审评办公室，， ，，，认真医学影像产品的审评；；；血液和肿痛药品审评办公室，， ，，，认真对血液和肿瘤疾病新药的审评。。
二、新药审评基本程序
新药审评包括两个历程：一个是新药临床试验申请（简称IND）审评历程，， ，，，另一个是新药上市申请（简称NDA）审评历程。。
（一）IND审评
新药申请人完成新药临床前研究后，， ，，，就可以向FDA提出IND。。如FDA在收到IND之后的30天内未提出阻挡意见，， ，，，申请人就可以自行开展新药临床研究。。据FDA统计剖析，， ，，，每5 000种进入临床前研究的化合物，， ，，，仅有5种左右能进入人体实验阶段，， ，，，最终仅有1种化合物获得上市允许。。
IND审评是联系新药临床前研究与临床研究的中心环节。。IND审评的目的是确保新药临床研究的清静性，， ，，，以阻止给临床试验受试者带来不须要的危害。。IND主要包括两种类型：一种是“商业性IND”，， ，，，最终目的是为了使新产品获得上市允许，， ，，，另一种是“非商业性IND”，， ，，，目的是为了非商业性学术研究，， ，，，通常由政府机构或科研院所提出这类申请。。FDA收到的IND申请大大都属于“非商业性IND”。。
IND审评主要着重于清静性审评。。若是FDA对审评效果知足，， ，，，在收到IND资料后的30天内未做出暂停临床研究的决议，， ，，，申请人就可以连忙开展临床研究。。值得注重的是，， ，，，药品审评与研究中心对IND审评及格的申请并不发出审评及格的通知，， ，，，故有“没有新闻就是好新闻”的说法。。若是FDA以为IND资料尚保存某些细小缺陷，， ，，，但缺乏以作出暂停临床研究的决议，， ，，，申请人可以在对缺陷项目举行整改的同时开展临床试验。。
（二）NDA审评
NDA审评是药品上市前的主要环节。。NDA审评的最主要目的是为了确保上市药品的清静有用、质量可控。。NDA申报质料主要包括以下15个方面的内容：索引，， ，，，摘要，， ，，，化学、生产工艺及质量控制方面数据，， ，，，样品、包装及标签，， ，，，非临床药理和毒理数据，， ，，，人体药代动力学和生物使用度数据，， ，，，微生物学数据（仅限于抗生素类药品），， ，，，临床数据，， ，，，清静性数据更新报告（一样平常在NDA申报120天后上报），， ，，，统计学数据，， ，，，病例报告表，， ，，，病例报告名堂，， ，，，专利信息，， ，，，专利声明，， ，，，其他有关信息。。
药品审评与研究中心将申请NDA的新药划分为以下10类：
第1类系指新的分子结构（指从未在美国上市的活性因素）；；；
第2类系指新的活性因素（指已上市产品的新盐结构或新酯结构等）；；；
第3类系指新的剂型；；；
第4类系指新的组合产品；；；
第5类系指新的配方或新的生产厂家；；；
第7类系指已在市场销售但未获得NDA批准的药品；；；
第8类系指非处方药转换；；；
第6、9、10类系指新的顺应症（针对顺应症转变的差别情形）。。
药品审评与研究中心将申报的新药按两种审评机制举行审评。。一种是正常审评机制；；；另一种是优先审评机制。。
NDA审评主要目的是验证申请人所得出的结论是否准确，， ，，，药品是否清静有用、质量可控。。药品审评与研究中心内部审评职员在审评新药时要睁开普遍的交流讨论。。例如，， ，，，医学审评职员在剖析临床数据时可能与申请人得出差别的结论，， ，，，这时医学审评职员就可能与统计学审评职员举行探讨，， ，，，相识从统计学角度怎样看待这个问题。。同样，， ，，，药理学审评职员可能与统计学职员举行亲近交流，， ，，，探讨药品恒久动物实验造成潜在致癌性的统计学意义。。当药品审评竣事时，， ，，，每个审评员划分写出一份审评报告，， ，，，交由部分认真人举行汇总剖析，， ，，，并做出是否批准上市的决议。。
NDA审评竣事时，， ，，，药品审评与研究中心将凭证审评效果，， ，，，划分做出赞成上市、暂差别意上市或差别意上市三种决议。。收到赞成上市决议的产品可连忙在美国上市，， ，，，收到暂差别意上市决议的产品需要就某些细节问题举行修改或增补有关资料，， ，，，收到差别意上市决议的产品需举行较大规模的变换或增补资料。。一样平常来说，， ，，，产品上市允许决议由处长签发，， ，，，但第1类产品上市允许决议需要更高一级的办公室认真人签发。。例如，， ，，，药品审评与研究中心的第一药品审评办公室下设3个处，， ，，，划分是心血管、肾脏类产品处，， ，，，神经类产品处，， ，，，以及精神类产品处。。通常都是这3位处长认真签发新药上市允许决议，， ，，，只有第1类产品上市允许决议由第一药品审评办公室主任签发。。
三、FDA加速新药审评政策
美国、欧洲和日本是人用药品注册手艺划定国际协调聚会（ICH）的首创成员单位，， ，，，在药品注册审评方面接纳许多相同或相似的手艺指南，， ，，，但在新药审评速率方面，， ，，，美国却显着快于欧洲和日本，， ，，，许多全球立异性新药率先在美国获得上市允许。。2013年美国FDA共批准27个新药，， ，，，其中20个新药系全球首次上市的新药，， ，，，首次上市的比例高达74%。。
美国《处方药用户付费法案》划定，， ，，，对属于优先审评的立异药，， ，，，美国FDA应在6个月内完成百分之九十的品种审评。。对属于正常审评的立异药，， ，，，美国FDA应在10个月内完成百分之九十的品种审评。。2014年美国FDA共批准41个立异性新药，， ，，，其中40个新药在6个月或10个月内完成审评。。
FDA主要有四种新药加速审批途径，， ，，，划分是快速通道、突破性疗法、加速批准和优先审评。。快速通道针对的是治疗严重疾病且现在临床用药空缺的新药，， ，，，突破性疗法针对的是对现有疗法有显着改善的新药，， ，，，加速批准针对的是现在临床用药空缺、基于替换终点而批准的新药，， ，，，优先审评是指在申请受理后6个月内完成审评的新药。。
这四种途径的主要异同点如下：
只管四种快速审评途径的评判标准各不相同，， ，，，但现实上四种快速途径之间保存相似性，， ，，，一种新药往往可以获得不止一种快速审评通道。。例如，， ，，，2014年FDA共批准41个新药，， ，，，其中纳入快速通道的新药17个，， ，，，占41%，， ，，，纳入突破性疗法通道的新药9个，， ，，，点22%，， ，，，纳入加速批准通道的新药8个，， ，，，占22%，， ，，，纳入优先审评通道的25个，， ，，，占61%。。在41个新药当中，， ，，，其中27个新药获得不止一种快速审评通道，， ，，，比例高达66%。。
四、美国加速新药审评最新立法希望
只管美国新药审评速率遥遥领先于其他国家，， ，，，但美国并不因此停滞不前。。2015年7月10日，， ，，，美国众议院以344票赞成、77票阻挡的投票效果轻松通过了《21世纪治疗法案》（21st Century Cures Act）。。该法案长达362页，， ，，，其焦点是加速新药研究、开发和审评。。现在该法案正在美国参议院审议之中。。
只管《21世纪治疗法案》能否最终通过参议院表决，， ，，，现在还不得而知，， ，，，但从该法案在众议院获得的普遍支持来看，， ，，，参议院通过该法案的可能性较大。。法案有关药品审评的主要内容包括：
（一）准许FDA提高员工人为待遇，， ，，，以资助FDA招聘和留住优异高端人材。。以前美国执法划定，， ，，，FDA的高级雇员人数不得凌驾500名，， ，，，人为待遇不得凌驾行政I级。。2015年美国行政I级的年收入为203700美元。。美国国务卿等21名高官为行政I级待遇。。新法案划定FDA的高级雇员人数将不受限制，， ，，，只要切合任职条件就可以聘用为高级雇员；；；同时，， ，，，准许优异高端人材的人为待遇凌驾行政I级，， ，，，只有不凌驾美国总统年薪即可。。现在美国总统年薪为40万美元。。法案希望通过此举将流向药品生产企业或医疗器械生产企业的高端人材吸引到FDA任职。。
（二）增添国立卫生研究院和FDA年度预算。。医药基础研究是发明新药的主要源泉。；；；⊙芯咳〉猛黄仆芊⒍慌乱┎返目。。据剖析，， ，，，该法案之以是能高票在众议院获得通过，， ，，，很主要一个缘故原由是国聚会员们高度赞许法案中关于给美国国立卫生研究院（简称NIH）增添年度预算的条款。。2015财年NIH的预算为303亿美元。。如法案获得通过，， ，，，2016、2017、2018财年NIH预算将划分增添到318亿美元、333美元、348亿美元。。另外，， ，，，NIH还将新设立立异基金，， ，，，勉励医学前沿学科研究和优异青年科学家立异。。未来5年FDA也将新获得5.5亿美元拨款，， ，，，用于药品羁系科学研究。。
（三）勉励FDA药品审评制度刷新，， ，，，将患者意见和建议更多纳入药品审评决议中。。美国国会以为，， ，，，没有人比患者更能明确疾病所带来的痛苦，， ，，，也没有人比患者更有资格权衡某一药品的危害和益处。。因此药品审评历程中应该充分思量患者的意见和建议。。
（四）勉励FDA进一步研究加速药品审评的手段，， ，，，如扩大生物标记物的应用等。。
（五）加速抗菌药的研发，， ，，，允许仅经由小规模临床试验就批准某些抗菌药。。
（六）准许具有重大立异的医疗器械产品纳入FDA加速审评通道。。
（七）将有数病的新顺应症独吞期延伸6个月。。
相关新闻
